2024年12月04日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊）于12月1日经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒[1]。此前，在先行先试政策下，奥德昔巴特在海南博鳌乐城医疗特区先行落地，此次正式获批标志着PFIC治疗领域取得重大进展，BYLVAY将为更多患者带来全新治疗选择，切实提升患者用药可及性。
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一类罕见的常染色体隐性遗传病，发病率在（1～2）/10万[2]，被列入《第一批罕见病目录》[3]。PFIC 常发生在新生儿期或者 1 岁以内[4]，临床表现主要包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸（SBA）值升高、吸收不良和发育不良等，严重影响生活质量，并可能发展为终末期肝病，需要进行肝移植[2]。奥德昔巴特是全球治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的靶向药，2021年经欧洲药品管理局（EMA）批准，可用于治疗6个月及以上的PFIC患者[5]。作为一种可逆、强效、选择性的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，奥德昔巴特可通过抑制回肠远端胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除，降低血清中胆汁酸的浓度[1]，减轻患者的瘙痒症状[6]。
复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示：“PFIC是一类罕见的进行性胆汁淤积性疾病，可导致患者死亡或需要肝移植才能长期存活。PFIC引起的瘙痒严重影响患儿生活质量。目前对PFIC及其引起的瘙痒缺乏满意的治疗手段，没有经过批准的针对性药物，导致临床医生在管理PFIC患者时面临极大挑战。奥德昔巴特的获批将为PFIC患者带来了新的治疗选择，对于针对性治疗和缓解症状具有重要意义，期待能够让更多PFIC患儿有药可医，改善患儿的生活质量。”
益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示：“作为一家专注于罕见病领域的全球生物制药公司，秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命，益普生致力于将前沿创新药加速引入中国市场，持续改善药物可及性。受益于国家对于儿童用药研发和审评的支持，奥德昔巴特被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，加速获批进一步保障了患儿的用药可及性，提升PFIC患者长期治疗的便捷性。益普生也将继续支持患者亟待满足的临床治疗需求，这也是我们一直努力的目标。”
关于益普生
益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。我们的研发管线以外部创新为动力，有近百年的开发经验以及美国、法国、英国的全球中心作为有力的支持。分布于40多个国家的全球团队，共同与我们在世界各地的合作伙伴关系，使我们为100多个国家的患者提供药物。
益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。
关于益普生中国
益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学）携手上海创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。
[1] 奥德昔巴特胶囊说明书（核准日期：2024年12月01日 ）
[2] McKiernan P, et al. JHEP Rep. 2023;6(1):100949.
[3] https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm
[4] 白洁, 郑素军, 段钟平. 进行性家族性肝内胆汁淤积症的临床特征及诊疗思路 [J] . 中华肝脏病杂志, 2021, 29(11) : 1128-1131. DOI: 10.3760/cma.j.cn501113-20200306-00091.
[5] https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/bylvay
[6] Thompson RJ, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022;7(9):830-842.
消息来源：益普生