2021年3月30日，纽福斯生物宣布其自主研发的NR082眼用注射液（rAAV-ND4，研发代号NFS-01）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册性药物临床试验（IND）许可，将在中国开展临床试验。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定，为该产品加速国际化开发奠定了基础。
CXSL2100016 | NR082眼用注射液 | 审评时光轴
NR082是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。
LHON已于2018年5月被纳入国家《第一批罕见病名录》，纽福斯LHON候选药物的开发有望享受一系列罕见病药物研发鼓励政策；公司创始人李斌教授团队自2008年起即开始对眼科基因治疗技术的研究探索，于2011年发起全球首例LHON基因治疗研究者发起临床试验（IIT1)，并于2017年启动全球最大样本量基因治疗国际多中心研究者发起临床试验（IIT2)，至今已积累全球最长随访时间和最大样本量的安全性、有效性数据，为LHON候选药物的产业化开发提供有利支持。
NR082作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。 目前，公司的8,000平方米独立生产基地已完成国际(NMPA, FDA, EMA) GMP标准设计，正在快速建设中。灵活的上游(贴壁、悬浮)、下游及全自动灌装工艺组合将满足不同特性与规模的产品生产需求。
纽福斯创始人兼董事长李斌教授表示：“各位病友久等了，由于没有有效的治疗方法，目前ND4突变相关的LHON患者生活质量急需改善，大量的临床需求没有被满足。此次NR082成为国内首个成功获得临床许可的血清型2腺相关病毒(AAV2)基因治疗产品，标志着我国的体内基因治疗将正式进入临床阶段。纽福斯将勇往直前，秉承以患者为中心的理念，拥抱基因治疗技术，早日开发出病人可负担的好药，造福广大LHON患者。”
纽福斯首席执行官陆英明博士表示：“我们非常高兴NR082的开发获得重要进展，拿到了国内首个眼科基因治疗药物的注册性临床许可，NR082的IND获批标志着纽福斯发展正式进入了新的阶段，也是中国AAV基因治疗领域的一个重要里程碑。我们将尽快在中国开展临床试验，用高质量的基因治疗技术，早日让患者享受到安全有效的治疗。”
关于纽福斯
纽福斯是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司，作为一家临床阶段的高科技创新企业，公司致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。借助于成熟的AAV眼科基因治疗技术平台和创始团队数十年对眼科领域的深入理解，纽福斯已建立丰富的产品管线，包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。
公司最前沿的候选药物NR082（NFS-01项目，rAAV2-ND4）是用于治疗ND4突变引发的LHON的基因治疗药物，已获得美国FDA授予的孤儿药称号。公司正在筹建符合国际标准的基因治疗药物的GMP产业化生产平台，并计划建设眼科基因治疗转化中心，立志成为全球眼科基因治疗的引领者，惠及全球病患。